康宁杰瑞HER2双抗ADC药物JSKN003获美国FDA孤儿药资格认定

　　7月29日，康宁杰瑞生物制药宣布，HER2双特异性抗体偶联药物(ADC)JSKN003获美国食品药品监督管理局(FDA)授予孤儿药资格认定(ODD)，用于治疗胃癌及胃食管结合部癌(GC/GEJ)。

　　胃癌及胃食管结合部癌(GC/GEJ)是全球第5大常见癌症，也是全球癌症死亡的第5大原因，根据世界卫生组织下属的国际癌症研究机构发布的2022年全球恶性肿瘤统计报告显示，全球每年约有96万例新发病例、66万例死亡病例。在美国，SEER数据库模型预测显示，2024年GC/GEJ新发病例26890例，新增死亡病例10880例，5 年总生存率不足40%。氟尿嘧啶类和铂类化疗药物是常用的一线治疗。可选的二线和后线治疗包括紫杉醇联合雷莫西尤单抗、紫杉醇、多西他赛、伊立替康和最佳支持疗法，客观缓解率约为15-25%。二线中位总生存期(OS)仅有8-9个月，后线中位总生存期仅4-6个月。

　　JSKN003是康宁杰瑞利用特有的糖基定点偶联平台自主研发的HER2双抗ADC，将抗体分子KN026重链糖基经过酶催化和点击化学反应获得DAR值约为4的定点修饰抗体偶联物，能够结合肿瘤细胞表面的HER2，通过细胞内吞释放拓扑异构酶Ⅰ抑制剂，进而发挥抗肿瘤作用。JSKN003较同类ADC药物具有更好的血清稳定性、更强的旁观者杀伤效应，有效地扩大了治疗窗。澳大利亚Ⅰ期临床研究JSKN003-101(NCT05494918)和中国Ⅰ/Ⅱ期临床研究JSKN003-102(NCT05744427)显示，JSKN003耐受性和安全性良好，在既往接受过多线系统性抗肿瘤治疗后的多种晚期实体瘤患者中疗效明显，尤其在HER2高表达的胃肠道肿瘤患者中具有良好的抗肿瘤活性，详细数据于2024年ESMO大会上首次公布，并于2025年6月ASCO年会上更新。

　　"孤儿药资格认定"源自 《孤儿药法案》(Orphan Drug Act，ODA)，是FDA鼓励开发用于治疗在美国患病人数低于20万的疾病的创新药措施。JSKN003获得该认定后将有利于后续在美国的研发、注册与商业化等方面获得相关政策支持，包括研发费用资助、临床研究费用税收减免、处方药用户费用豁免、加速上市审评审批等，以及药物获批后有望获得美国市场的7年独占权。

　　近年来，制造业数字化转型的浪潮风起云涌。在全球范围内，由世界经济论坛和麦肯锡合作评选的"灯塔工厂"，已被公认为代表全球智能制造领导者和工业领域数字化最高水平的标杆，被誉为"世界上最先进的工厂"。

　　2024年，中国从事轨道交通设备的行业领先企业结合自身在引领技术创新和产业升级上的时代使命，向这一全球性的智能制造 "灯塔" 发起了冲击。作为全球轨道交通用车轮、车轴、齿轮箱及轮对的全谱系全系列全流程研发制造基地，这家企业的车轮年产量高达70万片，平均每52秒就可以下线一片车轮，产品更是远销全球70多个国家和地区。其中，对质量要求登峰造极的高铁列车车轮，正是这家行业头部企业的 "当家产品" 之一。

　　精益求精质量至上，突破人工经验"瓶颈"势在必得

　　对于这家轨道交通设备制造企业而言，为"国之重器"高铁列车打造的一对对"风火轮"，无论是在质量要求上，还是在生产能效上，都务必做到精益求精、质量至上。在这一过程中，如何进一步减少钢锭锻轧加工过程中产生的缺陷成为了重中之重。

　　在这方面，尽管客户企业团队对生产工艺已经打磨多年，也沉淀下了丰富的经验，但面对互相关联和纠缠的诸多影响因素，仅凭一线操作人员对生产参数进行单项比对分析的传统举措，其作用十分有限，难以实现缺陷率的进一步降低。

　　与此同时，生产过程中工艺配比，同样是影响产品质量及生产能效的重要因素。如何结合生产工艺、标准要求，为每一批次产品规划出"黄金配比"，也是对工业智慧的一次"极致考验"，仅靠人力经验的摸索，也已很难取得突破。

　　以人工智能及大数据技术， "双管齐下"挖掘质效潜能

　　在这家轨道交通设备制造企业向"灯塔工厂"目标加速迈进的过程中，罗克韦尔自动化身为生产性服务业链主，起到了以技术赋能产业转型升级的关键作用。

　　凭借深入的行业洞察和领先的数字化创新能力，罗克韦尔助力该客户打造了"大数据调优平台"及"人工智能推荐系统"两大创新用例，利用数字化技术的显著优势，突破了传统人工举措在质控、运维等方面的"能力天花板"，为企业进一步挖掘产品质量和生产能效潜力提供了新动能。

　　罗克韦尔打造的大数据调优平台，包括了数据管理平台、在线训练平台和可视化分析平台三大部分。该系统不仅可以将海量的生产参数、质量数据用于大数据统计分析，还能够对导致缺陷的各项因素进行关联因子分析。在此基础上，系统还可以车轮生产过程中，结合生产数据预测车轮是否存在缺陷，为用户对产品质量控制的尽早干预提供决策支持，助力实现缺陷率的进一步下降。

　　罗克韦尔打造的人工智能推荐系统，可以借助人工智能技术，对积累多年的试验数据与生产、标准要求等进行关联性大数据分析，并推荐出理想工艺配比方案，实现产品质量、生产能耗及效率的综合优化。

　　智慧赋能产业转型升级——全球轨交行业首座"灯塔工厂"

　　罗克韦尔创新打造的"大数据调优平台"及"人工智能推荐系统"这两大创新用例，助力这家轨道交通设备制造企业实现了从"靠经验提升质量"向"靠数据提升质量"的飞跃。数字化革新激发的新质生产力，正源源不断为用户带来质量、工艺、能效的全方位持续改善。

　　受益于包括这两大用例在内的一系列创新技术升级，该客户企业也收获了累累硕果，成功摘得了全球轨交行业首座"灯塔工厂"的殊荣。凭借在这一项目中作出的突出贡献，罗克韦尔还荣获了客户颁发的"优秀供应商"称号，有力彰显出其积极赋能产业升级、推动高质量发展的领先姿态。

　　未来，罗克韦尔自动化将继续以创新的数字化技术和行业洞察，为更加广泛的行业用户提供智慧赋能，让更多的"灯塔工厂"矗立在中国产业热土之上。